新的治疗机会往往源自对简单生物的研究。例如,2020 年诺贝尔化学奖授予了 Emmanuelle Charpentier 博士和 Jennifer Doudna 博士,以表彰他们基于 CRISPR 的 DNA 编辑发现,而这一发现始于十年前使用细菌进行的研究。如今,CRISPR 疗法已被批准用于治疗多种疾病,而且更多此类治疗方法即将问世。
佛罗里达大西洋大学施密特医学院和佛罗里达大西洋大学斯泰尔斯-尼科尔森脑研究所的兰迪·D·布莱克利博士领导的科学家小组认识到在更简单的动物模型中进行研究的转化潜力,他们迈出了重要的一步,可能有助于治疗人类神经退行性疾病。他们的工作始于一种微小的、不祥的蛔虫。
线虫正式名称为秀丽隐杆线虫,是神经科学家的最爱,他们希望识别和纵影响神经信号和健康的基因。在一项发表在《美国科学院院刊》上的新研究中,布莱克利和同事将线虫基因 swip-10 的功能与铜的控制联系起来。铜虽然以用于电线、锅碗瓢盆和珠宝而闻名,但它也是一种重要的微量营养素,在包括人类大脑在内的所有细胞中发挥着多种重要作用。
“铜是细胞动力工厂线粒体的正常运作所必需的,它能产生储能分子 ATP,为数百种重要的身体功能提供能量,如肌肉收缩、消化和心脏功能,以及让我们思考和感受的大脑神经元信号传导,”资深作者、佛罗里达大西洋大学神经科学大卫·JS·尼科尔森杰出教授布莱克利说。