俄亥俄州立大学罗斯心脏医院和全国儿童医院的研究人员表明，早期使用心力衰竭药物依普利酮治疗可以改善患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的小男孩的心脏功能，并稳定患有该疾病的年龄较大男孩的心脏功能。

他们的研究结果发表在《Orphanet 罕见病杂志》上。

科学家们检查了依普利农(一种用于治疗高血压和心力衰竭的利尿剂)长期治疗的安全性和有效性。他们对该药物进行了为期 12 个月的研究，该研究发表在《柳叶刀学》上，该研究表明，与安慰剂相比，该药物可以减缓 DMD 患者心脏功能的逐渐下降。

最初为期 12 个月的研究中，有 11 名年龄在 7 至 25 岁之间的男孩和年轻男性继续参加了这项为期 24 个月的延长试验，在此期间，所有参与者每天接受 25 毫克依普利酮治疗 DMD心脏病。

两年多来，研究人员研究了一种称为应变的心脏功能敏感测量方法。早在心脏病症状或其他体征出现之前，它就开始变得异常。

“我们发现新接受依普利农治疗的年轻男孩的左心室收缩功能显着改善。从上一次试验到本次试验继续接受依普利农治疗的老年患者保持稳定，”心脏病专家兼教授 Subha Raman 博士说。俄亥俄州立韦克斯纳医学中心和该研究的主要作者。 “认识到心肺衰竭仍然是这种疾病亡的主要原因，这告诉我们应该强烈考虑在患有 DMD 的男孩中尽早使用这种药物，以获得最大的心脏益处。”