约翰·霍普金斯儿童医院的科学家们与国际研究团队一起，对 2 型糖尿病的病因有了新的认识。这项发表在《自然通讯》杂志上的研究提供了一种开发新疗法的潜在策略，可以恢复功能失调的胰腺β细胞，甚至可能预防 2 型糖尿病的发生。

研究表明，2 型糖尿病患者的 β 细胞缺乏一种称为“磷脂酰肌醇转移蛋白 α”(或 PITPNA)的细胞运输蛋白，该蛋白可以促进“小包裹”或含有胰岛素的细胞内颗粒的形成。

这些结构有利于胰岛素“货物”的加工和成熟。通过恢复 2 型缺陷型 β 细胞中的 PITPNA，可以恢复胰岛素颗粒的产生，从而逆转与 β 细胞衰竭和 2 型糖尿病相关的许多缺陷。

研究人员表示，了解特定基因如何调节胰腺 β 细胞功能非常重要，包括那些介导胰岛素颗粒产生和成熟的基因，如 PITPNA，为人们提供治疗选择。

Matthew Poy 博士是该研究的首席研究员，他是约翰·霍普金斯大学医学院医学和生物化学副教授，也是基础生物医学研究所约翰·霍普金斯所有儿童团队的负责人。他补充说，后续工作现在的重点是 PITPNA 是否可以增强干细胞来源的胰腺 β 细胞的功能。

由于基于干细胞的疗法仍处于临床开发的相对早期阶段，因此这种方法的巨大潜力似乎尚未开发。Poy 认为，提高干细胞衍生的 β 细胞中 PITPNA 水平是一种可以增强糖尿病受试者移植前产生和释放成熟胰岛素的能力的方法。