一项新的基因治疗与镰状细胞病 (SCD) 护理标准的分布成本效益分析发现，虽然基因治疗通过常规措施成本效益不高，但它可以成为 SCD 患者的公平治疗策略当公平、成本和治疗价值一起考虑时的美国。

这些发现凸显了镰状细胞病(SCD)患者面临的系统性健康不平等。作者说，这是关于 SCD 患者在基因治疗和标准治疗之间做出决定的健康公平性的首次定量考虑，也是在任何罕见疾病中进行的首次此类研究。该分析发表在《内科医学年鉴》上。

SCD 患者每年都面临着巨大的亡风险和生活质量下降。SCD 更常发生在祖先来自撒哈拉以南非洲和世界其他疟疾流行或流行地区的人群中。在美国，这意味着患者主要来自社会弱势的少数人口。基因疗法治疗将允许终身疾病缓解，而没有与同种异体移植相关的伴随风险，但它非常昂贵。

耶鲁大学医学院的研究人员研究了索赔数据和其他已发表的资源，通过使用传统的成本效益和分配成本效益措施，比较 SCD 患者的基因治疗与标准护理。

虽然传统的成本效益分析没有捕捉到治疗对差异的影响，但分配成本效益使用公平权重来纳入这些考虑因素。作者发现，接受SCD基因治疗的人的总质量调整生命年 (QALY) 将花费 280 万美元，而接受标准治疗的人则为 120 万美元。

这组作者说，根据分配成本效益标准，对于基因治疗的全部 SCD 人群，不平等厌恶参数需要为 0.90。这与美国先前报告的不平等厌恶基准值(范围：0.5-3.0)完全一致，较高的值表示更加重视减少特定的健康差异。

约克大学卫生经济学中心的随附社论;英国约克强调，该分析的结果并没有简单回答美国医疗保健支付者应该愿意为增加健康公平支付多少费用，但它确实提供了有助于促进透明和一致决策的定量信息。