与骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者的 epoetin alfa 治疗相比，luspatercept 治疗改善了红细胞计数和红细胞反应，使大多数患者不再需要定期输血。由德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心的研究人员领导的 III 期COMMANDS 试验的结果在 2023 年美国临床肿瘤学会 (ASCO)年会上公布。

该研究评估了 luspatercept 一线治疗的有效性和安全性，它增强了红细胞成熟，与 epoetin alfa 相比，一种常用于低血细胞计数的疗法，用于因极低至低至中度风险 MDS。

在这项中期分析中，接受 luspatercept 治疗的患者中有 58.5% 达到了独立于红细胞输注的主要终点，而接受 epoetin alfa 治疗的患者中这一比例为 31.2%。在治疗输血的前 24 周内，47.6% 的 luspatercept 患者实现了输血独立性，而接受 epoetin alfa 的患者为 29.2%。此外，接受 luspatercept 治疗的患者中有 74.1% 的红细胞反应血液学改善超过 8 周，而接受 epoetin alfa 治疗的患者中这一比例为 51.3%。

“患有骨髓增生异常综合征的患者经常出现贫血，需要频繁输注红细胞，”该研究的首席研究员、白血病教授 Guillermo Garcia-Manero 医学博士说。“在这项研究中，我们观察到使用 luspatercept 后患者红细胞计数有了显着改善，这代表着改善这些患者生活的有希望的进步。”

骨髓增生异常综合征是一组疾病，其中骨髓不能产生足够的健康血细胞，包括红细胞。MDS 患者经常会出现贫血、疲劳、呼吸急促和更易感染等症状。

由于贫血的发生频率，大多数患者需要定期输注红细胞。一些 MDS 病例可进展为急性髓性白血病(AML)。Luspatercept 是一种能够实现晚期红细胞成熟的新型药物。通过靶向 TGF-β 信号通路，luspatercept 有助于恢复正常的红细胞生成。