密歇根州立大学在患有遗传性眼病的狗身上试验了一种成功的基因疗法，该疗法已准备好用于患有罕见视网膜色素的人类患者的临床应用。

Simon Petersen-Jones 教授以及 Donald R. Meyers 和 William E. Dunlap 密歇根州立兽医学院犬类健康捐赠及其合作者在分子疗法。

色素性视网膜炎包括一组罕见的遗传病，这些疾病会因视网膜中感光细胞的亡而导致视力丧失。视力丧失从年轻时开始，并在整个生命周期中不断发展。

Petersen-Jones 说：“目前，拯救 CNGB1-视网膜色素患者视力的治疗需求尚未得到满足。”“这种在狗身上效果很好的有前途的疗法现在已经充分发展，下一步是将其推进到人类患者的临床试验中。”

克利夫兰诊所估计全世界约有 200 万人患有视网膜色素，其中 100,000 人在美国。目前，尚无治愈方法，但这种疗法可能能够阻止患有这种特定形式的视网膜色素患者的视力丧失。

关于研究

人类和狗共享一个基因——环核苷酸门控通道 β1 (CNGB1)——当该基因发生突变时，会导致眼部疾病。狗患上了一种进行性视网膜萎缩，而人患上了一种视网膜色素。

由于基因疗法对因 CNGB1 基因突变导致进行性视网膜萎缩的狗有效，并且由于 CNGB1 基因突变导致人类患上视网膜色素(相当于狗的进行性视网膜萎缩)，因此现在可以开发该疗法来帮助患有 CNGB1-视网膜色素的人。