来自多伦多大学工程学院和 SickKids 医院的一组研究人员开发了一种新方法来递送靶向细胞内特定基因的分子。他们的平台使用改良形式的白喉素，已被证明可以下调癌细胞中的关键基因，也可用于其他遗传疾病。

由 SickKids 医院的 Molly Shoichet 教授和 Roman Melnyk 教授领导的团队从一个意想不到的来源：白喉素中找到了灵感。

“药物输送领域的一个主要挑战是大多数治疗载体一旦进入细胞就无法逃脱核内体的酸性环境，”该研究的通讯作者 Shoichet 说。“作为运载工具的白喉素平台有效地解决了这个问题。”

希望将分子置于细胞内的科学家有许多现有工具可供选择，但大多数都存在相同的缺点——当分子进入细胞内时，它仍然被困在一种称为核内体的气泡中。如果目标是提供与细胞 DNA 相互作用的治疗药物，那么突破核内体是至关重要的。

作为一种自然防御机制，白喉棒状杆菌等细菌会产生一种基于蛋白质的素，这种素会进入周围细胞，最终杀它们。至关重要的是，已知这种素能够从内体中逃逸，这导致了将其重新设计为递送平台的想法。

Melnyk 的实验室专门研究细菌素，并发明了一种无版本的白喉素(称为减白喉素)。这种新分子有能力进入细胞并有效地逃离核内体——因此作为一种没有白喉素任何性作用的运载工具表现出色。

为了证明这个概念可行，研究人员使用该系统来传递他们认为可以有效对抗胶质母细胞瘤(一种脑癌)的分子。